该项批准是基于一项Ivosidenib（艾伏尼布）单药治疗新诊断的具有IDH1突变AML的开放性、单臂、多中心临床试验（AG120-C-001试验，NCT02074839）。入组患者年龄至少75岁或符合以下标准中的至少一项：基线ECOG评分≥2，严重的心脏或肺部疾病，肝功能不全且胆红素>正常上限的1.5倍，或肌酐清除率<45mL/min。28例患者的中位年龄为77岁（64-87岁），其中22例（79％）患有与治疗相关的AML或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。Ivosidenib（艾伏尼布）以每日500mg的剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可耐受的毒性或造血干细胞移植。28例患者中有2例在服用Ivosidenib（艾伏尼布）后接受了干细胞移植。

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疗效基于完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的速度、CR+CRh的持续时间以及从依赖输血到不依赖输血的转换率。在28名患者中，有12名（42.9%）患者获得了CR+CRh；在17名依赖输血的患者中，有7名（41.2%）患者不再依赖输血，时间持续至少8周。

在至少25％的患者中发生的不良反应有腹泻，疲劳，水肿，食欲减退，白细胞增多，恶心，关节痛，腹痛，呼吸困难，分化综合征和肌痛。处方信息中包含黑框警告，提醒医疗专业人员和患者有可能发生危及生命或致命的分化综合征的风险。

Ivosidenib（艾伏尼布）推荐剂量为每日口服500mg，可与或不与食物同服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于没有疾病进展或未出现不可耐受的毒性的患者，建议至少治疗6个月。