司帕生坦的批准是根据FDA的加速批准途径批准的，是基于在关键和正在进行的3期PROTECT研究(IgAN迄今为止***大的头对头干预研究)中，与活性对照相比，蛋白尿有临床意义和统计上的显著改善。PROTECT研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、活性对照临床试验，对404名18岁及以上的IgAN和持续性蛋白尿患者(尽管接受了***大耐受ACE或ARB治疗)使用400mg filspari与300mg厄贝沙坦进行比较，评估其安全性和疗效。

　　前述榜单中恰恰就涉及到了一些***潜力的罕见病治疗药物。其中，美国生物制药公司Travere Therapeutics正在开发的司帕生坦是全球***也是目前***一款用于治疗罕见肾脏疾病的口服双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），选择性靶向内皮素A（ETA）受体和血管紧张素II亚型1（AT1）受体。该药目前被开发用于治疗IgA肾病（IgAN）以及局灶节段硬化性肾小球肾炎（FSGS），有望遏制疾病进展，填补治疗空白。

　　针对IgA肾病，Travere Therapeutics围绕司帕生坦开展的关键3期PROTECT试验是迄今为止***大的IgAN领域头对头干预性研究。公司此前已在2021年8月16日公布积极中期数据。与阳性对照厄贝沙坦（Irbesartan，血管紧张素II受体拮抗剂）治疗组相比，治疗36周后，司帕生坦治疗组患者蛋白尿水平比基线减少了3倍以上。公司当日股价上涨超15%。如有需要，请咨询：海外医疗代购（咨询微信：dg337788）